کد خبر ۵۱۰۸۲۲
تاریخ انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵
کد ۵۱۰۸۲۲
انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵

ژن درمانی امیدی تازه برای بیماران هموفیلی

عصر ایران
طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.
تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است که دوز واحد ژن درمانی آزمایشی ممکن است به بیماران مبتلا به هموفیلی B کمک کند.

طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.

طبق اعلام این بنیاد، این مشکل می تواند منجر به خونریزی بیش از اندازه شده و در حدود یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق می افتد.

اما محققان اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی تقویت کننده فاکتور IX به میزان مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند. طبق یافته های جدید، بیماران دریافت کننده ژن درمانی قادر به ایجاد فاکتور لختگی خون شدند.

محققان در آزمایش تلفیقی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی ۱۸ تا ۵۲ سال دادند.

به گفته لیندزی جرج، سرپرست تیم تحقیق، «سطح فاکتور لختگی خون بیماران به حدود ۳۰ افزایش یافت که معمولا نرمال تلقی می شود.»

وی در ادامه می افزاید: «در این سطح جدید، بیماران مبتلا به هموفیلی معمولا نیاز به خوددرمانی با فاکتور IX برای جلوگیری از بروز خونریزی ندارند. این وضعیت نشاندهنده بهبود احتمالی و چشمگیر در کیفیت زندگی آنها و تغییر در شیوه درمان هموفیلی است.»

منبع: مهر
ارسال به دوستان
آلپینا B8؛ نمونه ای جذاب از E36 ب ام و (+عکس) قیمت دلار (حواله)، طلا و سکه امروز شنبه 23 آبان ۱۴۰۵ / افزایش قیمت‌ها پورشه ۹۹۳ کابریولت با امضای ویتوریو اشتروزه؛ وقتی مرز میان تیونینگ و طراحی از بین می رود (+عکس) جایزه سزار افتخاری آکادمی فیلم فرانسه به نیکول کیدمن رابرت پتینسون؛ در یک قدمی جیمز باند شدن؟ گزارش اکران ؛ پیشتازی یک کمدی در گیشه ۱۲۰۰ میلیاردی سینما نقشه جدید عراق برای رهایی از وابستگی به تنگه هرمز پرسپولیس پس از شکست مقابل فجرسپاسی به دنبال تقویت کادر فنی با ۳ مربی خارجی 3 حیوان جسور طبیعت که حتی مقابل شیر، خرس و کبرا عقب نشینی نمی کنند ساخت داخل؛ به چه قیمت، با چه دستاوردی هوش مصنوعی، عصر شرکت‌های بدون کارمند را شروع کرد! آیا با نوشیدن دو فنجان دمنوش زعفران می‌توان افسردگی را شکست داد؟ / راستی‌آزمایی توصیه پربازدید دکتر «اریک برگ» در شبکه‌های اجتماعی رئیس آژانس بین المللی انرژی: دنیای انرژی دیگر هرگز به وضعیت پیش از جنگ با ایران باز نخواهد گشت بابک حمیدیان در برابر نوید محمدزاده؛ عیار بازیگری‌اش را به رخ کشید! سخنران تجمعات شبانه نتوانست ادعا علیه شورای رهبری را اثبات کند/ روزی طلب چه گفته بود؟ (+فیلم)